Ελπίδες για τη θεραπεία της επιθετικής λευχαιμίας στα παιδιά έδωσε η περίπτωση μικρού κοριτσιού, το οποίο υποβλήθηκε σε πρωτοποριακή γονιδιακή θεραπεία. Η μόλις 1,5 έτους Λέιλα Ρίτσαρντς εκδήλωσε οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία ήδη από την ηλικία των 14 εβδομάδων, και μάλιστα σε εξαιρετικά επιθετική μορφή. Παρότι το κοριτσάκι είχε ήδη υποβληθεί σε χημειοθεραπεία και μεταμόσχευση του μυελού των οστών, η ασθένειά της υποτροπίασε και οι γονείς της απευθύνθηκαν στο νοσοκομείο Παίδων Great Ormond Street, όπου οι γιατροί, με τη σύμφωνη γνώμη των γονέων, εφάρμοσαν μια τεχνική την οποία την είχαν δοκιμάσει μόνο σε ποντίκια.
Βάσει της τεχνικής αυτής, στην επινόηση της οποίας συμμετείχαν ερευνητές από το Πανεπιστήμιο του Λονδίνου αλλά και μια γαλλική εταιρεία βιοτεχνολογίας, χορηγούνται γενετικά τροποποιημένα ανοσοποιητικά κύτταρα στον πάσχοντα, τα οποία μπορούν να καταπολεμήσουν τη λευχαιμία χωρίς να πλήξουν τα υγιή κύτταρα.
Δότης
Η διαφορά με τις υπόλοιπες απόπειρες γονιδιωματικής τροποποίησης ήταν ότι δεν επρόκειτο για προσθήκη νέων γονιδίων, με στόχο τη διόρθωση ενός ελαττώματος, αλλά η αλλαγή στα υπάρχοντα γονίδια με τη χρήση μικροσκοπικών μοριακών «ψαλιδιών». Λόγω του εξαιρετικά νεαρού της ηλικίας της Λέιλα και της πολύ σοβαρής κατάστασης της υγείας της, τα γονίδια ελήφθησαν από δότη και όχι από την ίδια.
Τα κύτταρα του δότη υπέστησαν δύο τροποποιήσεις, καθώς από τη μία έπρεπε να επιτεθούν εναντίον της λευχαιμίας και από την άλλη να μην «ενοχλήσουν» το ανοσοποιητικό σύστημα του παιδιού, το οποίο θα τα αντιλαμβανόταν ως «εισβολείς» και θα επιχειρούσε να τα καταστρέψει. Ταυτόχρονα δεν θα έπρεπε να προσβληθούν από τη φαρμακευτική αγωγή που θα χορηγούσαν στη Λέιλα για να διευκολύνουν τη μεταμόσχευση. Η έγχυση των γενετικά τροποποιημένων κυττάρων έγινε πριν από λίγους μήνες και ακολούθησε δεύτερη μεταμόσχευση μυελού των οστών για να τονωθεί το ανοσοποιητικό του μωρού. Λίγες μόλις εβδομάδες αργότερα ο οργανισμός της άρχισε να «καθαρίζει» από την ασθένεια και σήμερα, πέντε μήνες μετά την επέμβαση, η λευχαιμία έχει περάσει σε βαθιά ύφεση. Εφόσον όλα κυλήσουν κατ’ ευχήν, σε έξι μήνες το μικρό κορίτσι θα θεωρείται πλήρως θεραπευμένο από τη λευχαιμία.
Σε Συνέδριο
Η περίπτωση της Λέιλα θα παρουσιαστεί τον Δεκέμβριο στο επερχόμενο 57ο Ετήσιο Συνέδριο της Αμερικανικής Εταιρείας Αιματολογίας (ASH 2015), με τους γιατρούς να τονίζουν πως ναι μεν ακούγεται ελπιδοφόρα, αλλά οπωσδήποτε είναι ένα μεμονωμένο περιστατικό και όχι κανονική μελέτη, ώστε να θεωρηθεί πως η μέθοδος είναι αποτελεσματική και για άλλες ανάλογες περιπτώσεις.
Οι κλινικές μελέτες θα ξεκινήσουν άμεσα, προκειμένου να επιβεβαιωθεί η αποτελεσματικότητα της μεθόδου. Παρ’ όλα αυτά αρκετοί καθηγητές εκτιμούν ότι η συγκεκριμένη τεχνική θα μπορούσε να προστεθεί στο οπλοστάσιο της ιατρικής εναντίον ορισμένων μορφών καρκίνου αλλά και κληρονομικών παθήσεων, όπως η θαλασσαιμία και η ανεπάρκεια του ανοσοποιητικού συστήματος.
Πηγή www.ethnos.gr